近日，百济神州有限公司（A股代码：688235；港股代码：06160；美股代码：ONC）自愿披露了关于索托克拉临床试验进展的公告。公告显示，其在研BCL2抑制剂索托克拉用于治疗既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂和抗CD20治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者的1/2期临床研究（BGB - 11417 - 201）取得积极结果，公司计划在即将召开的学术大会上公布全部数据。
索托克拉片是一款新一代且具有同类最优潜力的在研B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，属化学药品1类。它是BH3类似物，可模拟自然细胞死亡信号。实验室和早期药物开发研究表明，索托克拉强效且特异，半衰期短且无蓄积，在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好临床活性。
BGB - 11417 - 201研究是一项全球、多中心、单臂、开放性1/2期临床研究，已入组125例相关患者。具体情况如下：
| 研究阶段 | 患者数量 | 治疗方式 | 目的 |
|---|---|---|---|
| 第1部分 | 22例 | 每日接受160毫克或320毫克索托克拉治疗 | 评估索托克拉的安全性和耐受性，并确定第2部分的推荐剂量 |
| 第2部分 | 103例 | 接受索托克拉每日推荐剂量（320毫克）治疗 | 评估索托克拉的有效性和安全性 |
研究达到了由独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）主要终点，多个次要有效性终点，包括完全缓解率（CRR）、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）均呈现积极结果，且安全性特征总体耐受性良好，毒性可控。
目前，公司正在向美国食品药品监督管理局（FDA）及全球各地监管机构递交数据，以寻求对索托克拉在套细胞淋巴瘤（MCL）适应症的潜在批准。索托克拉用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，并纳入优先审评审批程序，正在审评中。3期确证性CELESTIAL - RR MCL研究（BGB - 11417 - 302；NCT06742996）正在进行，首例患者已于今年早些时候入组。此前，美国FDA已授予索托克拉“孤儿药”资格认定，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
不过，生物医药行业研发周期长、投入大、风险高，药物产品需经历多个环节，易受多种不确定性因素影响。因此，临床试验结果能否支持药品上市申请、能否最终获得上市批准以及何时获批均具有不确定性，药品获批后能否最终实现商业目的也存在一定的不确定性。公司提醒广大投资者注意潜在的投资风险，并表示将按有关规定及时对后续进展情况履行信息披露义务。
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